Stamceller och cellterapi

Forskningen om stamceller och nya möjligheter att använda cellterapi har gjort att uppmärksamheten nu alltmer riktas mot området regenerativ medicin. Senare tids upptäckter att inte bara hjärnan utan också hjärtat har en regenerativ förmåga, dvs kan reparera vissa skador genom att bilda nya celler, har satt fart på forskningen. Den gängse uppfattningen har varit att dessa organ haft en ytterst begränsad eller obefintlig egen reparationsförmåga.

Regenerativ medicin bygger i hög grad på nära samarbeten mellan grundforskare och kliniker.

Kliniska försök med cellterapi

Sverige är ett av de länder i världen som kommit längst — det gäller både forskning kring alla typer av stamceller och behandling av vissa patient- grupper med cellterapi. Så har man t ex länge behandlat leukemipatienter med blodstamceller och broskskador har reparerats med celler, odlade från patientens eget brosk, sedan början av 1990-talet. En metod som nu är etablerad runt om i världen och hittills använts på 25 000 patienter.

Cellterapi används också i kliniska försök med ett annat slags stamceller, mesenkymala stamceller, bl a vid hjärtsvikt. Cellerna stimulerar hjärtat till att bilda nya blodkärl kring det skadade området. En annan form av cellterapi är att använda vissa immunceller, T-celler och NK-celler, för att angripa solida tumörer. Kliniska försök har visat att metoden fungerar på vissa patienter.

En viktig del av forskningen är koncentrerad till att etablera nya fungerande humana embryonala stamcellslinjer, en tidsödande procedur som sker i ett 20-tal steg under flera månader. Sverige har nu flest sådana cellinjer i världen. I andra studier kartläggs alla molekylära mekanismer som är inblandade för att stamceller ska utvecklas till mer specialiserade celler. Samtidigt gäller det att lära sig kunna kontrollera de olika stegen.

Parallellt med detta har man ägnat mycket kraft åt att ta fram ett odlingssystem, som helt saknar komponenter från djur. Nyligen har forskarna för första gången lyckats med detta — en förutsättning för att kunna behandla patienter med celler som tagits fram från embryonala stamceller.

Stort intresse för folksjukdomar

En stor del av forskningen är inriktad på att utveckla stamceller som kan användas för att behandla sjukdomar som drabbar många människor — hjärtkärlsjukdomar, sjukdomar i nervsystemet som t ex Parkinsons sjukdom, och diabetes. Det görs också försök att få fram brosk från embryonala stamceller. Om det gick att få fram stora mängder brosk skulle fler patienter kunna behandlas. Eftersom brosk saknar blod- försörjning är risken för avstötning liten, trots att man inte utgår från patientens egna celler.

Man har kommit en bra bit på väg när det gäller att få stamceller att bilda förstadier till mer specialiserade nervceller eller till hjärtmuskelceller. Förhoppningen är att inom några år kunna behandla patienter.

Det har däremot visat sig svårare att omvandla embryonala stamceller till omogna insulinbildande s k betaceller, sådana som förstörs vid diabetes. Idag görs kliniska försök med att transplantera beta-celler (från donerade organ) på patienter med svår diabetes, men bristen på material gör det än mer angeläget att på sikt kunna använda stamceller.

Det är viktigt att etablera många olika stamcellslinjer eftersom det gäller att kunna ge patienten celler som i mesta möjliga mån överensstämmer med den egna vävnaden och på så sätt minska risken för avstötning. Det var därför ett stort bakslag då EU beslöt att i fortsättningen inte ge anslag för etablering av nya humana embryonala stamcellslinjer. Något som dock kompenserats bl a genom stöd från Vetenskapsrådet.

Upptäckterna om hjärnans och nu senast också hjärtats regenerativa förmåga har ökat intresset att identifiera alla de signalvägar som är involverade i denna process. När vi kartlagt de olika stegen från stamcell till olika förstadier av nervceller, hjärtmuskelceller och brosk öppnas nya möjligheter att utveckla läkemedel som kan stimulera bildningen av sådana celler.

Sverige är bra på

cellterapi vid framför allt leukemier och broskskador
etablera nya humana embryonala stamcellslinjer och få dem att bilda förstadier till nervceller och hjärtmuskelceller
lyckats ta fram ett nytt odlingssystem,helt utan komponenter från djur, en förutsättning för att kunna behandla patienter med embryonala stamceller

Internationella trender

ett antal nya centra för regenerativ medicin i usa och Europa
intresse för stamcellsforskning som ett nytt fält för läkemedelsutveckling
försök med cellterapi vid synskada och dövhet

På flera håll runt om i världen — i USA, England, Tyskland och länder i Asien — finns ett starkt ökat intresse för regenerativ medicin med stora satsningar på stamcellsforskning. I Tyskland t ex har man nyligen etablerat tre forskningscentra inom regenerativ medicin.

Det kan ses som en utveckling av det som brukar kallas "tissue engineering", dvs en kombination av nya typer av biomaterial, nanoteknik och cellterapi.

Bl a har man upptäckt att stamceller finns samlade i nischer — exempelvis i hårsäckar, tarmepitel,i vissa delar av hjärnan och i benmärg. Studier som tyder på att också hjärtat har stamceller som kan bilda hjärtmuskel- celler har ökat intresset för att utveckla nya läkemedel. Mediciner som i stället för att blockera vissa signalvägar, som vid cancerterapi, stimulerar andra mekanismer. Efter kartläggningen av det mänskliga genomet finns nu flera tusen tänkbara mål att rikta läkemedelsmolekylerna mot. Det kan jämföras med dagens situation då de hundra mest sålda läkemedlen i världen har drygt 40 olika angreppspunkter.

Med hjälp av cellterapi har man bl a i Japan lyckats ersätta hornhinnan med nybildade celler och i djurförsök även näthinna. I andra djurstudier görs försök att behandla dövhet med cellterapi.